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基因疗法（第1页）

基因疗法

艾米是一个年仅6岁的可爱的美国小女孩，可是，由于遗传的因素，她不幸患有腺苷膜基因疗法病例：出生仅3天的扎卡利·里金斯因ADA基因缺乏，而进行基因治疗，通过输入正常的ADA他获得了痊愈氨酶缺陷症。她身体内无法合成有分解氨基毒素功能的酶，导致血液中大量积累这种由细胞代谢而产生的毒素，使免疫系统中的T细胞和B细胞中毒死亡。艾米整天浑身无力，吃不下饭，不想走动，还出现各种疼痛，小小年纪就吃尽了苦头。

医院在进行了一系列治疗后，发现病情无法缓解，于是他们决定，给艾米实施基因疗法。医生给艾米移植健康的基因，一年多以后，艾米能够自己合成以前不能合成的腺苷膜氨酶了，从此，她又成为一个健康活泼的小女孩了。

人体大约有10万个基因，它们保证了人体的正常运转，一旦基因出现缺陷就会导致人得病。现在人们已经知道的由于基因缺陷引起的基因病有4000多种。基因缺陷是造成25％的生理缺陷、30％的儿童死亡和60％的成人疾病的病因，与人类的健康有密切的关系。

基因病有两类：一类是单基因病，如先天性粘液稠厚后再将健康人的正常基因植入病人体内，以取代有缺陷基因；另一类是多因子病，由一个或几个基因缺陷以及环境因素引起的，如癌症、糖尿病、心血管病、神经变化病等。

针对基因缺陷而导致的病变，可以进行基因治疗方法。它的主要过程就是先诊断病人所缺陷的基因，然后再将健康人的正常基因植入病人体内，以取代有缺陷的基因，恢复该基因的功能，达到治疗基因病的目的。

几年前，基因疗法还只是一个梦想，现在，基因疗法已经深深地渗透到了医疗的各个领域了。现在的研究成果表明，人们已经采用了37种技术路线、21种基因标记对临**不同疾病进行过实验治疗。

动物实验治疗证明，基因疗法对遗传疾病、恶性肿瘤、病毒性传染病、心血管病等方面的90余种疾病有很好的治疗前景。基因疗法作为一种成熟的治疗手段推向临床已是指日可待了。我国也于1993年在北京成立了中国医学科学院基因治疗中心，对基因疗法进行研究和推广实施。